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Étude et recherche

Le rationnement équitable des médicaments onéreux au Québec - les critères d’évaluation et principes éthiques

David Hughes

Résumés

Les dépenses en médicaments augmentent plus rapidement que les ressources disponibles. Les facteurs qui jouent sur l’augmentation des dépenses en médicaments au Canada sont essentiellement associés au volume d’utilisation et à l’arrivée de nouveaux médicaments. Parmi ceux-ci, certains sont extrêmement onéreux et apportent peu de bénéfices par rapport à leur coût. Les évaluateurs sont amenés à s’interroger sur l’opportunité de les inscrire sur la liste des produits couverts par le régime public. L’un des problèmes les plus persistants pour les agences d’évaluations est celui de justifier le refus de rembourser un médicament sur la base de son coût élevé. Nous croyons que le rationnement de médicaments très chers peut s’appuyer sur une justification transparente qui comprend, outre des données probantes, des principes et des valeurs éthiques. Dans cet article, nous entreprenons d’établir et d’analyser les critères et principes pharmaco-économiques et éthiques à considérer lorsqu’il s’agit de limiter équitablement l’accès à des médicaments onéreux.

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Texte intégral

  • 1  Régie de l’assurance maladie du Québec, Tableaux AM.07 : Nombre de participants et d’ordonnances, (...)

1Parmi toutes les dépenses de santé au Canada, celles consacrées aux médicaments sont les deuxièmes en importance et celles qui augmentent le plus rapidement. Les dépenses en médicaments prescrits sont passées de 2,6 milliards en 1985 à 21 milliards en 2006, ce qui représente un taux de croissance annuel moyen de 10,5 % (ICIS, 2010). Selon les dernières données, ces dépenses atteignaient 24,8 milliards en 2009, dont 11,5 milliards dans le secteur public (ICIS, 2011). Au Québec, la part des dépenses en médicaments prescrits financée par le secteur public est d’environ 50 %. Le coût total payé par le régime public d’assurance médicaments pour des médicaments prescrits a plus que doublé de 2000 à 2009, passant de 1 420 407 171 $ à 3 143 322 184 $ hors établissements1. Ce montant ne comprend pas le coût des médicaments dispensés dans les hôpitaux. Les médicaments exercent ainsi une pression considérable sur les finances publiques au Québec. Selon l’Institut canadien d’information sur la santé, « les facteurs qui jouent sur l’augmentation des dépenses en médicaments au Canada sont essentiellement associés au volume d’utilisation de médicaments et à l’arrivée de nouveaux médicaments (habituellement lancés sur le marché à un coût plus élevé) » (ICIS, 2010 : 37). Parmi les nouveaux médicaments, certains sont extrêmement onéreux.

2Dans ce contexte, le contrôle des dépenses en médicaments est une préoccupation grandissante pour les assureurs publics et privés. Une enquête nationale canadienne auprès d’acteurs du domaine de la santé – responsables des politiques, décideurs et chercheurs – a révélé que la pérennité du financement et l’allocation équitable des ressources étaient parmi leurs plus grandes priorités (Dault, Lomas et Barer, 2004).

3L’accroissement exponentiel des coûts des innovations biotechnologiques soulève des enjeux éthiques considérables. D’une part, il menace la capacité des systèmes de santé à répondre équitablement aux besoins des citoyens (Callahan, 2002). D’autre part, il menace la pérennité de l’offre à long terme de soins de santé, ce qui soulève des problèmes d’équité intergénérationnelle (Daniels, 2006). Il apparaît donc souhaitable de se questionner sur l’opportunité d’inscrire des médicaments extrêmement onéreux sur la liste des produits couverts par le régime public.

4En 2002, l’Assemblée nationale du Québec créait le Conseil du médicament. Aujourd’hui, le Conseil n’existe plus. Les fonctions assumées par cet organisme sont désormais assurées par l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS). Un des rôles de l’INESSS est de formuler des recommandations au ministre de la Santé et des Services sociaux au sujet des médicaments à inscrire sur la liste des médicaments couverts par le régime d’assurance publique – qui correspond aussi à la couverture de base qui doit être fournie par les assureurs privés – et sur la liste des médicaments-établissements qui pourront être offerts dans les hôpitaux (Gouvernement du Québec, 1996 : article 57). Un des problèmes les plus persistants du Conseil du médicament/INESSS est celui de refuser d’inscrire un médicament sur la liste des produits assurés en raison de son coût élevé (Desmarais et Robitaille, 2010).

  • 2 « […] technologies that should perhaps be categorized as successful ones, in that they are effectiv (...)

5L’évaluation des technologies onéreuses est perçue comme un problème complexe dans la littérature en évaluation des technologies de la santé (Johri et Lehoux, 2003 : 187)2. L’évaluation des technologies de la santé (ÉTS) est l’étude systématique des conséquences de l’utilisation d’une technologie dans un contexte particulier et dont le but est d’éclairer les décideurs. Pour les assureurs, l’ÉTS peut être un moyen de faire contrepoids aux pressions expansionnistes du développement technologique et des coûts que cela entraîne. Cependant, dans les faits, il semble que l’ÉTS telle qu’elle se pratique actuellement ait beaucoup de difficulté à refuser l’accès à des technologies onéreuses si elles sont efficaces, et ce, même lorsque les bénéfices sont très modestes.

6Afin d’acquérir une certaine légitimité politique, les contraintes exercées sur les citoyens, comme la limitation de l’accès à certains traitements, doivent être justifiées. Cette justification repose sur la divulgation des raisons qui ont mené à telle ou telle décision. En santé publique, ces raisons comprennent des données probantes, mais aussi les valeurs et principes éthiques qui guident les décideurs (Daniels et Sabin, 1997 ; Guttman, 2000).

7En tant que lieu où se manifestent plusieurs rapports de force, l’ÉTS est un processus éminemment politique (Lehoux et Blume, 2000). Le travail du Conseil du médicament n’échappait pas à cette réalité (Doucet, 2006), l’INESSS non plus (Lessard, 2011). Des pressions se font sentir à différents niveaux : patients, contribuables, gouvernements, assureurs, prescripteurs, industrie pharmaceutique. Malgré ce jeu complexe de rapports de force, le rationnement de médicaments très chers peut devenir politiquement légitime s’il s’appuie sur une justification transparente qui comprend, outre des données probantes, des principes et des valeurs éthiques.

  • 3  Cette étude a été réalisée grâce au soutien financier du Fonds québécois de recherche sur la socié (...)

8Dans ce qui suit, nous entreprenons de déterminer et d’analyser les principaux critères et principes éthiques à considérer lorsqu’il s’agit de limiter équitablement l’accès à des médicaments efficaces mais très chers3. Ces éléments sont tirés des textes de loi ainsi que de la littérature en évaluation des technologies, en évaluation économique, en bioéthique et en philosophie morale et politique.

1. Les critères d’évaluation de la loi sur l’assurance médicaments et le caractère raisonnable de l’accès

9L’article 7 de la Loi sur l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux énumère les critères sur lesquels doivent se fonder les évaluations du Conseil du médicament :

  • Si l’Institut considère que la valeur thérapeutique d’un médicament est démontrée, il transmet son avis au ministre après avoir évalué les aspects suivants :

  • 1. la justesse du prix ;

  • 2. le rapport entre le coût et l’efficacité du médicament ;

  • 3. les conséquences de l’inscription du médicament à la liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé et de services sociaux ;

  • 4. l’opportunité de l’inscription du médicament à la liste en regard de l’objet du régime général d’assurance médicaments (Gouvernement du Québec, 2010).

10L’article 2 de la Loi sur l’assurance médicaments précise l’objet du Régime général d’assurance médicaments (RGAM) auquel réfère le dernier critère : « Le régime général a pour objet d’assurer à l’ensemble de la population du Québec un accès raisonnable et équitable aux médicaments requis par l’état de santé des personnes » (Gouvernement du Québec, 1996). Ainsi, les valeurs principales devant orienter les recommandations de l’INESSS sont l’efficacité, l’efficience ainsi que le caractère équitable et raisonnable de l’accès aux médicaments. Dans le cas qui nous occupe, soit la question de l’inscription des médicaments onéreux, l’efficacité, quoique parfois très modeste, est démontrée. Nous allons traiter plus en détail des critères d’efficience et d’équité dans les sections suivantes. Mais auparavant, penchons-nous brièvement sur la notion de raisonnable.

11Le dernier critère de la Loi sur l’assurance médicaments précise que l’accès aux médicaments doit être « raisonnable ». Le concept de raisonnable est directement lié à la question du rationnement. Il renvoie à ceux de modération, d’équilibre, d’optimalité. Il sous-entend qu’il puisse y avoir un accès déraisonnable, c’est-à-dire exagéré, irréaliste, immodéré, excessif. Derrière l’idée d’assurer un accès raisonnable, il y a celle de fixer des limites, d’établir des priorités.

12Ce qui est considéré comme raisonnable « varie selon l’évolution des connaissances médicales, la gravité de la pathologie en cause, les ressources momentanément disponibles, les valeurs sociales et les circonstances particulières » (Conseil du médicament, cité dans Doucet, 2006 : 117). La question de savoir si l’inscription d’un médicament contribue à offrir un accès raisonnable dépendra du rapport entre les coûts et les bénéfices associés à ce médicament, des ressources disponibles pour la santé, des dépenses totales que cette inscription entraînera (impact budgétaire), du volume de ressources déjà consacré au problème de santé visé, et des valeurs et principes éthiques.

2. Le rapport coût-bénéfice et le principe de maximisation des bénéfices

13De prime abord, la question du rationnement des médicaments onéreux peut paraître simple. En effet, on pourrait décréter qu’à partir d’un certain coût, le prix pour une année de traitement par exemple, un médicament pourrait être jugé trop cher. Cependant, à lui seul, le coût élevé d’un médicament a peu de signification. Sa valeur dépend aussi des bénéfices qu’il apporte par rapport à son coût.

14Dans un contexte de ressources limitées, un des rôles des décideurs est d’allouer les ressources disponibles de manière à en tirer un maximum de bénéfices pour la santé de la population. Un outil indispensable dans la réalisation de cette tâche est la pharmacoéconomie. Elle met en relation les coûts associés à un médicament et les bénéfices escomptés. Elle répond à la question : « en a-t-on pour notre argent ? » Elle permet donc de porter un jugement sur le deuxième critère (troisième critère si on inclut l’efficacité comme premier critère) de la Loi sur l’INESSS : « le rapport entre le coût et l’efficacité du médicament », c’est-à-dire l’« efficience ».

15Dans son évaluation des coûts et des bénéfices d’un médicament, l’analyse pharmacoéconomique doit tenir compte de différents paramètres. En effet, les coûts et bénéfices dépendent de l’horizon temporel(court, moyen, long terme) et de la perspective (hôpital, régime d’assurance, système de santé ou sociétal) adoptés lors du calcul. Le nombre de bénéfices multiplié par leur durée correspond au volume de bénéfices. Le volume de bénéfices à gagner par les patients grâce à un traitement donné représente la capacité à bénéficier (capacity to benefit) de ces mêmes patients (CADTH, 2006 ; Drummond et al., 2005).

16Le « ratio coût-efficacité différentiel » (ICER : incremental cost-effectiveness ratio) est obtenu en comparant la nouvelle intervention avec une autre option à même visée thérapeutique (souvent le traitement standard). Il correspond au ratio entre le coût supplémentaire qu’entraîne le nouveau médicament par rapport au traitement standard et les bénéfices supplémentaires qu’il apporte.

17Les évaluations économiques peuvent être de différents types, les principaux étant l’analyse coût-efficacité et l’analyse coût-utilité. Les résultats des analyses coût-efficacité sont exprimés en coût par unité naturelle mesurable (ex. années de vie sauvées, cas détectés, etc.), alors que ceux des analyses coût-utilité sont exprimés en coût par année de vie pondérée par la qualité (quality adjusted life years ou QALY). L’analyse coût-utilité a l’avantage de prendre en compte la qualité de vie puisque la santé ne se réduit pas à simplement rester en vie. Pour ce faire, elle intègre les préférences des individus quant à leur état de santé, les perceptions subjectives d’efficacité.

18Au terme d’une évaluation économique, une intervention est considérée comme coût-efficacesi : (1) elle est aussi ou plus efficace et moins chère que son comparateur, ou (2) elle est plus efficace pour un même coût. Dans ces deux situations, le choix de l’intervention est simple. Une troisième situation correspond au cas qui nous occupe : l’intervention est plus efficace mais plus chère. Dans ce dernier cas, les évaluateurs doivent déterminer à partir de quel montant nous jugeons qu’un bénéfice supplémentaire est trop cher. Dans ce qui suit, nous présentons deux manières principales de déterminer le coût maximal par année de vie pondérée par la qualité (QALY) : par seuil d’efficience ou par budget fixe.

Rationnement par seuil d’efficience

  • 4  Eicher et al. (2004) font une revue du débat sur la hauteur des seuils d’ICER.

19Une façon de déterminer si un médicament plus efficace mais plus cher sera recommandé ou non pour remboursement est de fixer un seuil explicite au-delà duquel on jugera que le coût par année de vie ou par QALY additionnel est excessif. Si le coût de l’intervention est en deçà du seuil, celle-ci sera considérée comme un bon investissement. S’il le dépasse, l’inscription ne sera pas recommandée (hard threshold) ou on exigera des raisons supplémentaires justifiant l’inscription (soft threshold) (Eichler et al., 2004). Les seuils d’ICER peuvent être inférés rétrospectivement à partir des décisions d’allocation passées (seuil implicite) ou déterminés à partir d’une estimation de ce que la société est prête à payer pour un QALY (societal value of life ou willingness-to-pay) (Eichler et al., 2004 ; Appleby et al., 2009 ; McCabe, Claxton et Culyer, 2008)4.

  • 5  Certaines conditions nécessaires afin que le recours à un seuil d’ICER conduise à la maximisation (...)

20Rationner par seuil d’ICER apparaît simple, mais cette approche présente des limites importantes. Selon Stephen Birch et Amiram Gafni (2006), elle ne permet pas de maximiser les bénéfices5. De plus, elle ne permet pas de freiner l’accroissement des dépenses. Premièrement, l’adoption de toute intervention ayant un ICER positif entraînera nécessairement des coûts supplémentaires puisqu’elle coûte plus cher que son comparateur, le traitement standard. Deuxièmement, les dépenses augmenteront en fonction du nombre de nouveaux médicaments dont le coût-bénéfice différentiel est en deçà du seuil, indépendamment des ressources disponibles. Troisièmement, une intervention dont le coût par QALY est en deçà du seuil, mais qui vise une condition médicale très prévalente dans la population, peut avoir un coût agrégé élevé (nous revenons sur la question de l’impact budgétaire plus loin).

Rationnement par budget fixe et priorisation

21Un autre mode de rationnement en fonction de l’efficience est de partir d’un budget fixe (enveloppe fermée), de faire un classement des interventions en termes d’efficience (league table) et de financer ce que le budget permet de couvrir (Eichler et al., 2004 ; Birch et Gafni, 2006). La délimitation de cette couverture se fera en partant de l’intervention la plus efficiente vers les moins efficientes jusqu’à épuisement des ressources disponibles. À l’inverse de l’approche par seuil explicite selon laquelle le seuil détermine le budget, c’est le budget qui déterminera le seuil coût-bénéfice maximal, ce dernier étant le ratio de la dernière intervention adoptée (McCabe, Claxton et Culyer, 2008 ; Birch et Gafni, 2006). Fonctionnant à l’intérieur d’un budget fixe, cette procédure permet de contrôler plus efficacement les dépenses. Le principal problème avec cette méthode est la non-disponibilité des données pharmacoéconomiques pour toutes les interventions, ce qui empêche de faire un classement.

22Qu’elles procèdent par seuil ou par budget fixe, les allocations fondées sur l’efficience présentent deux lacunes principales : premièrement, le caractère efficient d’une intervention n’entraîne pas nécessairement son « abordablilité » ; deuxièmement, ces approches sont indifférentes à la distribution des bénéfices dans la population : un QALY est un QALY, peu importe qui l’obtient. Or, lorsque l’évaluation des interventions se fait essentiellement sur la base d’analyses coût-efficacité, les décisions d’allocation et de remboursement apparaissent souvent injustes (Beauchamps et Childress, 2009 : 269). En effet, comme nous le verrons plus loin, de nombreux auteurs jugent que d’autres caractéristiques doivent être prises en compte : la gravité de la condition médicale, l’égalité des états de santé, la réalisation du potentiel de santé, l’âge, etc.

23Dans le cas des médicaments onéreux, cela signifie qu’on ne peut simplement se référer à leur ratio coût-bénéfice élevé pour refuser (par seuil ou par classement) leur inscription à la liste des médicaments assurés. L’impact net et le caractère équitable de l’inscription doivent aussi être pris en considération.

3. La prise en compte de l’impact de l’inscription d’un médicament

24Outre l’efficience, les évaluateurs de l’INESSS doivent également porter un jugement sur le troisième critère d’évaluation de la Loi sur l’INESSS : « les conséquences de l’inscription du médicament à la Liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système » (article 7). Dans un document produit par le Conseil du médicament et avalisé par l’INESSS, le Conseil décrit son processus d’évaluation et apporte quelques précisions concernant les éléments contenus dans « l’impact net » :

[…] les bénéfices cliniques, la variation prévisible du nombre d’ordonnances, les coûts liés au monitorage du traitement, les économies potentielles ou les coûts supplémentaires pour d’autres services de santé (tests diagnostics, hospitalisation, hébergement, services ambulatoires, soins à domiciles, etc.), l’impact organisationnel sur la dispensation des soins de santé. Les données épidémiologiques relatives à la condition médicale visée sont également prises en considération (Conseil du médicament, 2007 : 6).

25Sur le plan organisationnel, on doit donc considérer les changements que pourrait entraîner l’adoption d’un nouveau médicament dans la dispensation, l’utilisation et l’organisation des services de soin. Sur le plan financier, l’élément fondamental de l’impact net, et que nous avons déjà évoqué, est l’impact budgétaire. Alors que l’évaluation économique répond à la question « en a-t-on pour notre argent ? » (efficience), l’analyse de l’impact budgétaire se demande : « l’intervention est-elle abordable ? » (affordability) (CADTH, 2006 : 2). L’impact budgétaire comprend tous les coûts et économies associés à l’adoption du médicament (les autres services de soins qu’il entraîne, évite ou remplace, le nombre de patients potentiels, etc.). Il faut aussi dans la mesure du possible prévoir les variations futures du nombre d’ordonnances entraînées, entre autres, par l’utilisation du médicament pour des indications non reconnues (off-label) ou la reconnaissance éventuelle de nouvelles indications officielles. Selon plusieurs économistes, la prise en compte de l’impact budgétaire dans la prise de décision d’allocation entraîne une utilisation sous-optimale des ressources et, par conséquent, n’est pas souhaitable. Néanmoins, dans le contexte de la gestion concrète des services de soins, les décideurs ont recours à cette information et la jugent utile (Niezen et al., 2009).

26Certains médicaments ont un coût unitaire plutôt faible, mais entraînent néanmoins un impact budgétaire important. Par exemple, le recours au Lipitor (Pfizer), un hypolipidémiant plutôt abordable, est très répandu. Ainsi, le médicament a coûté à lui seul 457 millions de dollars en 2009 au Québec (Froment, 2010). D’autres interventions peuvent être considérées comme coût-efficace mais, en raison de leur coût relativement élevé et l’importance de la population visée, elles ont un impact budgétaire prohibitif (CETS, 2000). Dans ce cas, l’intervention sera rejetée ou ne sera remboursée que sous certaines conditions seulement. Inversement, l’inscription de certains médicaments ayant un ICER jugé trop élevé, mais ayant un impact budgétaire faible, pourrait dans certains cas être justifiée.

27Outre l’efficience et l’impact net, l’équité doit aussi jouer un rôle dans l’évaluation d’une intervention. Allouer les ressources essentiellement en fonction de l’efficience conduit à maximiser les bénéfices de santé dans la population sans considération pour le caractère équitable de la distribution (Beauchamps et Childress, 2009 : 269). Or, on doit aussi s’assurer que ces bénéfices sont répartis de manière équitable dans la population. Lorsque les considérations pour l’équité entrent en conflit avec la maximisation des bénéfices, on doit trouver un compromis, un équilibre entre équité et efficience (efficiency-equity trade-off) (Williams et Cookson, 2006). Dans ce qui suit, nous présentons différents principes d’équité pouvant intervenir dans la décision d’inscrire ou non un médicament onéreux à la liste des médicaments assurés.

4. La priorisation des plus désavantagés en termes de santé

28Un des principaux représentants de l’égalitarisme dans la littérature en bioéthique est le philosophe Norman Daniels. La position de Daniels repose sur le principe de « l’égalité des chances » de la théorie de la justice de John Rawls (Daniels, 2008). Selon ce principe, tout obstacle réduisant les occasions (opportunities) dans l’élaboration des plans de vie sociaux, politiques et économiques – l’origine ethnique, la classe sociale, le genre, etc. – doit être compensé par des mesures venant améliorer les chances de ces individus. Or, l’apport de Daniels est d’avoir souligné que la maladie est un de ces obstacles qui appellent une mesure compensatoire, c’est-à‑dire des interventions de santé. Si chacun a droit à l’égalité des chances dans la réalisation de soi, et que la santé est une condition nécessaire à une telle réalisation, alors une société juste doit comprendre des institutions assurant à chacun des soins de santé selon ses besoins.

29Mais de quelle égalité parle-t-on ? Quelle égalité devons-nous favoriser ? Deux courants égalitariens importants dans la littérature en allocation des ressources et en économie de la santé sont le prioritarisme (prioritarianism) et l’égalitarisme post-traitement. Le premier cherche à améliorer l’état de santé des plus désavantagés, le second à réduire les écarts de santé entre les individus. Cette distinction renvoie à celle faite par le philosophe Derek Parfit (1997) entre l’égalitarisme déontique et l’égalitarisme télique.

30Selon les égalitariens prioritariens tels que Rawls, Parfit et Daniels, promouvoir l’égalité des chances consiste à privilégier les individus ou groupes ayant le pire état de santé de départ (worse-off). Ainsi, à coût-bénéfice égal, on devrait prioriser les interventions visant des conditions médicales plus graves. Qui plus est, on devrait les prioriser même lorsque les coûts sont plus élevés ou les bénéfices attendus sont moins importants (Nord et al., 1999 ; Daniels, 2006 ; Cookson, McCabe et Tsuchiya, 2008). Les études empiriques sur les préférences publiques démontrent que les citoyens sont d’accord avec le fait de sacrifier une part des bénéfices totaux de manière à prioriser, jusqu’à un certain point, les plus malades (Green, 2009 ; Shah, 2009).

31Appliquée de manière absolue et exclusive, la priorisation des plus malades présente des limites importantes. D’une part, cette stratégie risque de créer un gouffre sans fond engloutissant toutes les ressources au détriment des patients relativement moins malades (Daniels, 2006). D’autre part, selon Govind Persad, Alan Wertheimer et Ezekiel Emanuel (2009), puisqu’elle ne tient pas compte de l’importance des bénéfices attendus, elle pourrait privilégier une intervention indiquée pour une condition sévère, mais apportant très peu de bénéfices par rapport à une intervention améliorant considérablement une condition moins grave, ce qui apparaît parfois contre-intuitif. Ce principe doit donc être combiné et balancé avec celui d’efficience.

32Il y a un certain consensus sur le fait de sacrifier une part d’efficience au profit des plus malades. Cela signifie qu’il serait, jusqu’à un certain point, socialement acceptable qu’un médicament ayant un ICER élevé soit inscrit à la liste des médicaments assurés si ce dernier vise une condition médicale très sévère.

5. L’égalisation des états de santé post-traitement

33Plutôt que de fonder les décisions d’allocation sur la sévérité des états de santé pré-traitement (priortarianism), une autre approche égalitarienne se focalise sur les états de santé post-traitement (health outcomes) (Dolan, 1998 ; Nord et al., 1999). Ces deux approches proposent des manières différentes de réduire les écarts de santé. Alors que la première recommande, comme nous l’avons décrit plus haut, de prioriser les plus désavantagés, la deuxième recommande de distribuer les ressources de manière à égaliser les états de santé (health outcomes equality).

34À première vue, l’égalisation des états de santé post-traitement peut paraître plus équitable puisque la finalité est l’égalité. Cependant, Dan Brock (2002) a démontré que la stricte égalisation des états de santé post-traitement peut entraîner un nivellement par le bas, un résultat indésirable dans le domaine de la santé. En effet, l’intervention qui minimise le plus les écarts pour un problème de santé donné n’est pas nécessairement celle qui est la plus profitable, ni pour les individus les plus désavantagés ni pour la population dans son ensemble. Imaginons, par exemple, deux interventions possibles pour un problème de santé donné dans un groupe de trois personnes (A, B et C). L’intervention 1 ajoute 10 années de vie à A, 20 à B et 20 à C, alors que l’intervention 2 ajoute 11 années de vie à A, 15 à B et 25 à C. Le principe d’égalisation des résultats de santé (ou de minimisation des écarts) pencherait en faveur de l’intervention 1, alors que l’intervention 2 est plus avantageuse pour l’individu le plus défavorisé (A) et pour le groupe (bénéfice agrégé de 51 contre 50 pour l’intervention 1). Ole Frithjof Norheim (2009) propose une façon de combiner les principes « prioritarien » et « égalitarien post-traitement » de manière à éviter le nivellement par le bas.

35L’égalisation des états de santé post-traitement apparaît comme un objectif souhaitable à condition qu’elle n’entraîne pas de nivellement par le bas. Le fait qu’un médicament onéreux contribue ou non à cet objectif pourrait être pris en compte lors de son évaluation. Cependant, notamment parce que les pronostics sont incertains, ce principe apparaît plus difficile à appliquer que celui de priorisation des plus malades.

6. La règle d’extrême secours (rule of rescue)

36Selon la règle d’extrême secours, nous devons porter secours à ceux qui font face à un danger grave imminent. Cette règle est parfois présentée comme une variante du principe de priorisation des plus malades. Cependant, Cookson, McCabe et Tsuchiya (2008) soulignent d’importantes différences entre ces deux principes. D’une part, alors que le critère de la gravité de la maladie s’applique à toutes les conditions médicales sévères, la règle d’extrême secours concerne plus particulièrement des dangers comme une mort imminente ou des dommages sévères irréversibles immédiats. D’autre part, l’obligation de porter secours se fonde moins sur une théorie de la justice que sur un constat empirique : c’est la réponse d’une très grande majorité d’individus en situation d’urgence. La règle d’extrême secours est ainsi plus difficile à intégrer dans un modèle décisionnel rationnel que la sévérité de la maladie.

7. L’égalité des chances dans la réalisation de son potentiel de santé

37Imaginons que nous ayons à choisir entre deux médicaments visant deux conditions médicales différentes. Toutes choses étant égales par ailleurs (sévérité de la condition, coût, nombre de patients, etc.), le premier apporte plus de bénéfices que l’autre et a ainsi un meilleur ratio coût-bénéfice. Une approche fondée sur l’efficience et le principe de maximisation des bénéfices prioriserait la première intervention. Or, selon certains auteurs, ce privilège accordé à ceux qui ont plus de chances de profiter d’une intervention (capacity/ability to benefit ou best prognosis/outcome) est inéquitable en ce qu’il enlève aux autres la possibilité de réaliser leur potentiel de santé et n’offre pas à chacun une chance équitable d’améliorer sa santé (Nord et al., 1999 ; Perpiñan et Pinto-Prades, 1999 ; Daniels, 2006).

38Ce désavantage pourceux qui ont le moins de bénéfices à gagner est encore plus prononcé lorsqu’il s’agit de prolonger la vie de personnes dont la qualité de vie est dépréciée de façon permanente (ex. malades chroniques, personnes handicapées). En effet, si on exprime les bénéfices de santé apportés par une intervention en QALY, une année de vie pour un de ces patients aura moins de valeur (ex. 0.5 QALY) qu’une même année de vie pour un groupe de patients n’ayant pas un tel handicap. Ainsi, on gagnera plus de QALY en prolongeant la vie de personnes en meilleure santé que celles de personnes déjà défavorisées (double jeopardy) (Singer et al., 1995 ; Nord et al., 1999). Dans ce cas particulier, certains économistes recommandent de pondérer les QALY de manière à ajouter plus de valeur aux faibles potentiels de bénéfices (Nord et al., 1999 ; Johannesson, 2001 ; Stolk et al., 2005).

39La maximisation des bénéfices de santé conduit à une forme de discrimination envers ceux qui ont moins de capacité à profiter d’une intervention de santé. Des études empiriques sur les préférences publiques révèlent un appui populaire au principe d’égalité des chances de réaliser son potentiel de santé (Perpiñan et Pinto-Prades, 1999). Si on décidait d’en tenir compte dans l’allocation des ressources, il faudrait trouver une manière de balancer ce principe avec ceux de maximisation des bénéfices et de priorisation des plus désavantagés.

8. L’égalisation des espérances de vie : le critère de l’âge

40Un enjeu très discuté dans la littérature en évaluation économique et en bioéthique est celui du rôle de l’âge dans l’allocation des ressources (Williams, 1997 ; Dey et Fraser, 2000 ; Tsuchiya, 2000 ; Nord, 2005 ; Norheim, 2010 ; Daniels, 2008). L’âge peut intervenir de deux manières dans l’évaluation d’un médicament. D’une part, il peut affecter le volume de bénéfices apporté par l’intervention. En effet, toutes choses étant égales par ailleurs, traiter une pathologie touchant principalement des jeunes apportera en fin de compte plus de QALY, pour la simple raison qu’il leur reste plus d’années à vivre. Les jeunes ont donc en général plus de capacité à bénéficier d’une intervention, plus de potentiel de santé à réaliser. Ici, la priorisation des plus jeunes résulte d’une évaluation économique classique et n’enlève rien à l’efficience.

41D’autre part, pour deux volumes de bénéfices égaux, on peut accorder plus de valeur à l’un ou l’autre en fonction de l’âge des bénéficiaires. Dans ce deuxième cas, on sacrifie une part d’efficience en faveur des plus jeunes. Ce sacrifice peut être justifié par des considérations égalitariennes. Le principal argument égalitarien en faveur de la priorisation des plus jeunes est celui de la durée de vie équitable (fair innings : littéralement « temps équitable passé au bâton ») (Williams, 1997). Selon ce dernier,chacun a droit à unnombre égal d’années de vie considéré comme normal. Les personnes les plusjeunes devraient être priorisées dans l’allocation des ressources de santé du fait qu’elles n’ont pas eu droit à ce temps de vie minimum et ont eu moins depossibilités de profiter de la vie.

42Certains auteurs relativisent le critère de l’âge en montrant que son importance varie en fonction du type de condition médicale et d’intervention (soulager la souffrance ou prolonger la vie) (Nord, 2005 ; Johri et al., 2005). D’autres, comme Harry Moody (2006), jugent discriminatoire tout rationnement fondé sur l’âge. Selon Daniels, traiter les personnes différemment à différents stades de leur vie n’entraîne pas d’iniquité entre les personnes dans la mesure où cela est fait systématiquement et de la même manière pour tout le monde. On ne peut alors parler de discrimination puisque le vieillissement est une caractéristique également partagée par tous, contrairement au genre, à la race ou au statut socioéconomique (Daniels, 2006).

  • 6 Il existe un consensus selon lequel l’âge ne doit en aucun cas intervenir dans les cas de traitemen (...)

43Si nous admettons – en vertu de l’égalité des durées de vie – que l’âge puisse être un critère valable dans l’évaluation des interventions d’extension de la vie6, l’inscription d’un médicament ayant un ICER élevé pourrait être acceptable s’il vise une condition médicale touchant des personnes plus jeunes. Inversement, il serait éthiquement acceptable d’êtremoins tolérant aux coûts des médicaments ciblant des conditions médicales touchant principalement des personnes ayant atteint la durée de vie équitable.

9. L’intégration des critères et principes

44Une des questions les plus discutées dans la littérature est celle de déterminer comment intégrer ces critères et principes dans un processus décisionnel opérationnel. À cet égard, il existe deux types principaux d’approches : 1- délibératif (ex. accountability for reasonnabless) (Daniels, 2008) et 2- quantitatif/algorithmique (ex. la pondération des QALY par l’équité) (Nord et al., 1999 ; Cookson, Drummond et Weatherly, 2009). En encadrant la délibération sur les données scientifiques et les principes « substantifs » (efficience, abordabilité, équité) par un ensemble de principes « procéduraux », les approches délibératives sont flexibles et s’adaptent aux particularités de chaque médicament et aux différents contextes. Cependant, on leur reproche d’être trop intuitives et de donner des résultats inconstants (Williams, 2006). Les approches algorithmiques sont plus précises et uniformes, mais trop rigides et simplifiées pour embrasser la variété des contextes et la complexité des enjeux (Culyer, 2006). Certains chercheurs consacrent leurs efforts au développement de processus mixtes tirant le meilleur de chacune de ces approches (Baltussen et Niessen, 2006). La recherche doit aller dans ce sens.

Conclusion

45Les dépenses en médicaments augmentent plus rapidement que les ressources disponibles. Cet accroissement des coûts menace l’offre à long terme. Les facteurs qui contribuent à l’augmentation des dépenses en médicaments au Canada sont essentiellement associés au volume d’utilisation et à l’arrivée de nouveaux médicaments (ICIS, 2010). Parmi ceux-ci, certains sont extrêmement onéreux. Il est ainsi souhaitable que nous trouvions une manière équitable de limiter l’accès à certains de ces médicaments. Cependant, un des problèmes les plus persistants de l’INESSS est celui de refuser d’inscrire un médicament sur la liste des produits assurés en raison de leur coût élevé.

46Les décisions d’inscription à la liste des médicaments assurés doivent se prendre sur la base de plusieurs critères et principes. L’un de ces critères est l’efficience, c’est-à-dire le rapport entre les coûts et les bénéfices. Toutefois, rationner sur la base d’un seuil maximal d’efficience ne permet pas de contenir les coûts. Les approches par classement et priorisation à l’intérieur d’un budget fixe favorisent un meilleur contrôle des dépenses et permettent de calculer le coût d’opportunité de l’adoption d’un nouveau médicament.

47En plus de l’efficience, les décisions de priorisation doivent considérer l’impact budgétaire de l’adoption d’un nouveau médicament. Certaines interventions peuvent être considérées comme coût-efficace mais, en raison de leur coût relativement élevé et l’importance de la population visée, elles ont un impact budgétaire prohibitif. Inversement, l’inscription de certains médicaments ayant un ICER jugé trop élevé, mais ayant un impact budgétaire faible, pourrait peut-être dans certains cas être justifiée.

48Les considérations d’équité doivent aussi jouer un rôle dans les décisions de remboursement des médicaments onéreux. La tolérance aux coûts d’un médicament dépend des bénéfices attendus (efficience). Cette tolérance peut aussi varier en fonction de la sévérité de la condition ciblée, de la contribution du médicament à l’égalisation des états de santé ou à l’égalité des chances de réaliser son potentiel de santé, ou encore de l’âge moyen de la population ciblée. Mais jusqu’à quel point peut-on justifier une dérogation à l’efficience et des dépenses considérables sur la base de principes d’équité ? Parmi les nombreux principes d’équité, lesquels sont valides et pertinents ? Dans quelles circonstances ? Quelle importance doit-on accorder à chacun par rapport aux autres principes d’équité et aux critères économiques ?

49Un outil d’analyse et d’évaluation des médicaments devrait intégrer de manière cohérente et opérationnelle les différents critères et principes pharmacoéconomiques et éthiques pertinents. Il devrait aussi permettre de prendre des décisions qui soient à la fois transparentes, constantes et adaptées aux différents contextes. Les outils d’analyses multicritères, comme les matrices de performance, nous semblent prometteurs. Ils permettent d’intégrer plusieurs principes et critères ainsi que des données qualitatives et quantitatives. Ils sont plus transparents que les pondérations de QALY et permettent de faire un classement des interventions. Un tel outil aiderait les évaluateurs à prendre des décisions de remboursement éclairées et à élaborer une liste qui offre un accès « raisonnable » et « équitable » aux médicaments onéreux.

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Notes

1  Régie de l’assurance maladie du Québec, Tableaux AM.07 : Nombre de participants et d’ordonnances, nombre d’ordonnances par participant, coût brut des ordonnances et par participant, coût RAMQ des ordonnances et par participant selon la classe de médicaments et la catégorie de personnes assurées (2000-2009).

2 « […] technologies that should perhaps be categorized as successful ones, in that they are effective and of potentially widespread use. However, they are also expensive. Some of our most difficult ethical and social choices lie in this category, because these technologies necessarily raise issues of setting limits to healthcare spending and of the place of health care in our lives. » (« […] des technologies qui devraient peut-être être considérées comme des réussites, en ce qu’elles sont efficaces et d’utilisation potentiellement généralisée. Cependant, elles sont aussi très onéreuses. Certains de nos choix éthiques et sociaux les plus difficiles se situent dans cette catégorie. En effet, ces technologies soulèvent la question de fixer des limites aux dépenses de santé et de déterminer la place des soins de santé dans nos vies. » Je traduis.)

3  Cette étude a été réalisée grâce au soutien financier du Fonds québécois de recherche sur la société et la culture (FQRSC), du Groupe de recherche interuniversitaire MéOS (Médicament comme Objet Social), et du programme de doctorat en Sciences humaines appliquées de l’Université de Montréal.

4  Eicher et al. (2004) font une revue du débat sur la hauteur des seuils d’ICER.

5  Certaines conditions nécessaires afin que le recours à un seuil d’ICER conduise à la maximisation des bénéfices ne sont pas présentes dans le contexte de la gestion concrète des ressources en santé (la parfaite divisibilité des programmes/interventions et le rendement d’échelle constant).

6 Il existe un consensus selon lequel l’âge ne doit en aucun cas intervenir dans les cas de traitement de la souffrance.

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Pour citer cet article

Référence électronique

David Hughes , « Le rationnement équitable des médicaments onéreux au Québec - les critères d’évaluation et principes éthiques », Éthique publique [En ligne], vol. 14, n° 2 | 2012, mis en ligne le 05 août 2013, consulté le 20 octobre 2017. URL : http://ethiquepublique.revues.org/1045 ; DOI : 10.4000/ethiquepublique.1045

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Auteur

David Hughes

David Hughes (M.A. philosophie) est doctorant en Sciences humaines appliquées, spécialisation bioéthique, à l’Université de Montréal. Ses re­cherches portent sur les enjeux liés à l’évaluation et le remboursement des médicaments onéreux dans le contexte canadien et québécois. Ses travaux portent aussi sur l’éthique en santé publique et sur les contenus média­ti­ques sur la santé. Il est agent de recherche au MéOS (Médicament comme Objet Social) à la faculté de pharmacie de l’Université de Montréal.

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